诺思兰德(430047):NL003溃疡三期临床到达主要终点,看好下肢缺血重磅基因疗法

事件:诺思兰德宣布在研基因治疗创新药"重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液"(项目代码:NL003)用于治疗Rutherford5级(溃疡)严重下肢缺血性疾病III期临床试验已完成揭盲并取得主要数据初步分析结果。

   主要终点指标结果符合预期,NL003溃疡完全愈合率显著优于安慰剂对照。NL003为携带HGF编码基因的裸质粒,通过在下肢缺血部位肌肉注射给药局部表达促血管生长因子,促进侧支循环形成。溃疡适应症3期临床由北京协和医院牵头在全国24家研究中心共同开展,2023年12月完成最后一例受试者出组。本次公布结果表明,主要有效性终点指标的溃疡完全愈合率方面,NL003给药组显著优于安慰剂组,两组间差异具有统计学意义(p<0.0001);安全性方面,未发现与药物相关的严重不良反应,安全性良好,主要结果符合预期。此前2期研究数据显示,NL003给药组对比安慰剂组溃疡完全愈合率达66.67％(p=0.0243)。

   NL003已完成静息痛3期临床入组,重磅单品研发持续推进。针对下肢缺血广阔市场,NL003项目的300例静息痛和240例缺血性溃疡的随机双盲对照3期临床同时进行,有望成为30亿级别基因治疗大单品。目前NL003项目溃疡适应症III期临床已达到主要终点,预计有望于2024Q2提交上市申请;静息痛适应症III期临床已于2023年11月完成受试者入组,预计有望于2024Q4提交上市申请。

   基于裸质粒基因递送+重组蛋白技术平台,公司产品特点鲜明、已成梯队,竞争格局相对良好。目前已开发多款心血管疾病、代谢性疾病、罕见病和眼科疾病等领域的9款生物工程新药,已有3款产品进入临床研究阶段。重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液(NL003)、注射用重组人白细胞介素11(NL002)已进入III期临床,注射用重组人胸腺素β4(NL005)处于II期临床;公司在基因治疗领域精耕细作,核心产品NL003具重磅产品潜力、价值转换可期。

   盈利预测及投资评级。预计2023-2025年营收分别为0.77亿元、0.91亿元、1.24亿元,同比增长率为19.2％、18.5％、35.4％;预计2023-2025年归母净利润分别为-0.83亿元、-0.90亿元、-1.02亿元。我们看好公司长期发展,维持"买入"评级。

   风险提示:研发失败的风险;临床试验进展不及预期的风险;产品注册风险;市场开拓不及预期的风险;技术升级迭代风险;核心技术人员流失和人才引进的风险;行业政策变动风险;药品价格政策调整风险;研发技术服务及原材料供应风险。