百济神州:百济神州有限公司2024年度“提质增效重回报”行动方案

百济神州有限公司
2024 年度“提质增效重回报”行动方案
百济神州有限公司（以下简称“公司”）积极贯彻落实科创板上市公司“提质增效重回报”专项行动，践行“致力于做生物科技产业的变革者，为全世界的癌症患者提供有效、可及且可负担的药物”的使命，在研发创新、财务管理、公司治理及投资者关系等方面采取积极措施，以进一步提高公司质量，保障投资者权益，促进公司健康可持续发展。主要举措如下：
一、 聚焦创新性肿瘤药物领域，稳固核心竞争力
公司是一家全球肿瘤创新公司，专注于发现和开发创新性疗法，旨在为全球癌症患者提高药物可及性和可负担性。
公司目前共有 3 款自主研发并获批上市药物，包括百悦泽（泽布替尼，一款用于治疗多种血液肿瘤的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂）、百泽安（替雷利珠单抗，一款用于治疗多种实体瘤及血液肿瘤的抗 PD-1 抗体免疫疗法）和百汇泽（帕米帕利，一款具有选择性的 PARP1 和 PARP2 小分子抑制剂）。百悦泽已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚等 70 个国家和地区获批上市，百泽安已在中国、欧盟和美国获批上市，百汇泽也已在中国上市。通过利用公司强大的商业化能力，公司获授权许可在中国市场商业化另外 14 款已获批药物。在全球临床开发及商业化能力的支持下，公司已与世界领先生物制药公司（如安进公司（安进）及北京诺华制药有限公司）建立合作，以开发及商业化创新药物。
公司致力于通过内部研发或与志同道合的合作伙伴携手，推动同类最佳或同类首创的临床候选药物研发，从而为全球患者提供具有影响力且可负担的药物。公司认识到临床试验活动对于行业的重要性，也深知将其外包给第三方合约研究机构（CRO）所带来的挑战，因此公司打造了一支 3,000 多人的内部全球临床团
队，基本实现了去 CRO 化。公司已自主开展超过 130 项临床试验，并在约 45 个
国家和地区入组了 22,000 多名受试者。这些临床试验包括针对公司的产品组合所开展的超过 40 项关键性或潜在注册可用的临床试验。

公司已经建立并正在扩大公司的内部生产能力，以支持公司药物在当前和未来的潜在需求。公司位于美国新泽西州霍普韦尔西普林斯顿创新园区的旗舰级生物药生产基地和临床研发中心即将完工，预计将于 2024 年 7 月投入运营。位于中国苏州的新建小分子创新药物产业化基地已完工启用，第一阶段的建设新增超过 5.2 万平方米，固体制剂产能扩大至每年 10 亿片（粒）剂次。位于中国广州的世界一流生物药生产基地总产能已达 6.5 万升，抗体偶联药物（ADC）生产设施和全新生物药临床生产大楼均已竣工。公司同时还与优质的合约生产机构（CMO）合作，生产公司自主研发的临床阶段和商业化产品。
自 2010 年成立以来，公司已成为一家覆盖临床前研究、全球临床试验运营、自主规模化药物生产与商业化的全方位一体化的全球性公司，在全球拥有超过10,000 名员工，主要分布于美国、中国及欧洲。
2024 年，公司将持续专注于主营业务的发展，不断提高自身竞争力，具体包括以下几个方面：
1. 持续建设拥有全方位一体化平台的全球肿瘤创新公司
自 2010 年成立以来，公司已由一家研发型生物科技公司成长为全面整合的一体化全球肿瘤创新公司，拥有涵盖早期药物发现、临床前研究、全球临床试验运营、自主规模化药物生产与商业化等创新药开发全周期的能力。
公司建立了全球规模最大、最具效率和成本优势的临床前肿瘤研究团队之一，拥有超过 1,100 名临床前科研人员。公司取得的商业化上市批准、临床数据及合作项目均证明了他们的实力，其中通过合作项目为公司带来了 15 亿美元的合作付款。凭借内部研发引擎，公司成功研发了 3 款药物并获批商业化上市，包括百悦泽和百泽安。此外，公司自主研发设计的每个研究项目均为具有差异化的生物学假设或同类首创的作用机制。公司的核心药物百悦泽用于治疗复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）的无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）结果均优于伊布替尼。公司广泛的管线中还包括具备同类最佳或同类首创潜力的
自主研发产品，包括 BCL-2 抑制剂 sonrotoclax 和靶向 BTK 的嵌合式降解激活化
合物（CDAC）BGB-16673，二者均在早期数据中显示出潜力。公司的管线中还包括许多早期产品，如针对泛 KRAS、PRMT5、CDK4、CDK2 等靶点的产品，
以及 B7H3-ADC、CEA-ADC、B7H4-ADC、MUC1 × CD16A 双特异性抗体和
Claudin6 × CD3 双特异性抗体。公司还投入建设了包括 CDAC 蛋白降解剂、双
特异性抗体、三特异性抗体、ADC、细胞疗法、mRNA 等在内的技术平台。公司的研究和创新实力将确保公司实现为患者提供质量高、对治疗效果具有深远影响的药物的目标。公司目前有超过 50 个临床前项目，并且公司相信其中大部分具有同类最佳或同类首创的潜力。在药物研究方面，公司的科学顾问委员会提供协助，该委员会由深耕癌症药物研发的全球知名专家组成，并由北京生命科学研究所所长、美国国家科学院院士、中国科学院外籍院士 Xiaodong Wang（王晓东）博士领导。此外，公司还与中国重要的癌症中心建立长期合作关系，以开发针对特定癌症的药品组合。
公司已建立全球化的临床开发能力，较国内其他肿瘤创新公司更加成熟。公司在全球范围内建立了一个由3,000多名员工组成的内部临床开发与医学事务团队，同时在中国、美国、欧洲和澳大利亚都有临床团队布局，使公司能够在不依赖第三方合约研究机构（CRO）的情况下开展临床试验。通过自主进行临床开发活动，公司能够降低试验成本、加快入组速度，并运用技术确保各项试验和各个临床研究中心的工作质量与一致性。同时，内部临床开发让公司能够在更多地区设立临床研究中心并增加研究中心的数量，从而提升公司临床试验中的患者多样性。公司展示出了完成大规模、全球多区域临床试验的能力，这是公司最重要的战略竞争优势之一，潜在解决制药行业面临的巨大挑战。
公司已建立先进的内部生产能力。公司位于美国新泽西州霍普韦尔的普林斯顿西部创新园区的全新商业化阶段生产基地和临床研发中心即将完工，预计将于
2024 年 7 月投入运营。广州大分子生物药生产基地目前总产能已达 6.5 万升，
ADC 生产设施和全新生物药临床生产大楼均已竣工。苏州新建的小分子创新药物产业化基地已完工启用。公司也与优质 CMO 如 Catalent 和勃林格殷格翰订立商业化合约生产协议，包括与 Catalent 签订商业供应协议在美国生产百悦泽，以及与勃林格殷格翰中国签订委托生产协议在上海生产百泽安。
公司拥有一支独一无二的国际商业化团队，规模超过 3,700 人，其中 500 多
人分布于北美和欧洲，致力于将药品带给全球患者。在北美，自百悦泽于 2023
年在美国和加拿大获批用于 CLL 和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）适应症后，公司的商业化团队持续推动百悦泽的销售额增长。中国的商业化团队正在推广 17 款自主研发及授权许可的血液肿瘤和实体瘤药物。百悦泽和百泽安分别持续巩固其在中国 BTK 抑制剂和 PD-1/PD-L1 类药物市场的领先地位。在海外，百悦泽目前已在共计 70 个市场获批，并有其他正在审评中或计划递交的上市申请。百泽安已获得美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和韩国的批准，并有其他正在审评中或计划递交的上市申请。公司的战略是在全球范围内广泛地商业化公司的药物。公司已通过关联公司或经销商伙伴将商业化能力拓展至亚太、拉美和中东地区。公司的全球商业化团队将致力于为全球患者提供疗效佳的差异化药物，并将持续与商业伙伴合作以提高健康的平等性。
2. 自主研发的核心产品已于全球多个国家和地区获批上市，公司将持续开拓全球市场
公司已有三款自研抗肿瘤产品获批上市，具备重大商业潜力。
公司自主研发的 BTK 抑制剂百悦泽已在包括美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国和瑞士在内的 70 个市场获批多项适应症，其在全球建立了广泛的临床开发布局，已在 29 个国家和地区入组受试者超过 5,000 人。百悦泽“头对头”对比亿珂（伊布替尼）用于治疗复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者的全球临床三期 ALPINE试验的最终无进展生存期（PFS）分析结果在 2022 年美国血液学会年会（ASH）作为最新突破摘要进行展示，并同时刊载于《新英格兰医学杂志》。百悦泽对比亿珂在治疗 R/RCLL/SLL 成人患者中持续展示出 PFS 获益，且心血管事件发生
率持续较低，中位随访 39 个月的积极数据已于 2023 年 12 月召开的 ASH 年会上
进行展示。基于 ALPINE 试验 PFS 的最终分析结果，公司已在美国、欧盟和英国取得百悦泽更新说明书的批准，纳入其在 3 期 ALPINE 试验中对比亿珂治
疗 R/R CLL/SLL 成人患者取得的 PFS 优效性结果（中位随访时间 29.6 个月），
进一步巩固百悦泽作为首选 BTK 抑制剂的地位。百悦泽获得美国 FDA、欧盟委员会和加拿大卫生部批准，用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的 R/R 滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，成为迄今为止首个在该项适应症获批的 BTK 抑制
2024 年 6 月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗既往接受过至
少两线系统性治疗的 R/R FL 成人患者。百悦泽在中国获批的 5 项适应症已全
部纳入国家医保目录。公司作为本土创新药出海的先行者，正持续推动自主研发药物的全球化进展，为患者改善治疗效果、提高药物可及性，公司将继续拓展百悦泽的全球药政注册项目。
百泽安已在美国、欧盟和英国取得批准用于二线治疗食管鳞状细胞癌（ESCC）成人患者，并在欧盟获批联合化疗用于一线和单药用于二线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的三项适应症，加速推进该基石疗法的全球注册战略。百泽安已在中国获批用于12项适应症，其中11项适应症已纳入国家医保目录，其广泛的全球临床布局包括在超过 30 个国家和地区入组受试者超过 13,000 人。公司已重获百泽安开发、生产和商业化的全球权利，加强公司在实体肿瘤领域的全球产品组合。公司持续扩大百泽安的全球足迹，目前正在接受海外多个国家和地区监管机构对百泽安的审评。NMPA 药品审评中心（CDE）正在审评百泽安用于局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌（GC/GEJC）患者（无论 PD-L1 表达状态如何）一线治疗（预计将于 2024 年第二季度获批）、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者一线治疗（预计将于 2024 年第三季度获批）以及用于可切除非小细胞肺癌（NSCLC）患者的围术期（覆盖新辅助+辅助）治疗的三项新增适应症上市许可申请。在美国，FDA 正在审评百泽安的两项上市许可申请，包括用于一线治疗 ESCC 患者，根据《处方药申报者付费法案》
（PDUFA），预计 FDA 将于 2024 年 7 月对该项申请做出决定；以及用于一线治
疗胃或胃食管结合部腺癌患者，根据 PDUFA，预计 FDA 将于 2024 年 12 月对该
项申请做出决定。在欧洲，EMA 也正在审评百泽安用于一线治疗 ESCC 成人患者的新增适应症上市许可申请。公司计划于 2024 年上半年在日本递交用于一线和二线治疗 ESCC 适应症的上市申请，计划于 2024 年第一季度在欧盟递交用于一线治疗不可手术、局部晚期或转移性 GC/GEJC 患者的补充新增适应症上市许可申请。
未来，公司将通过强大的临床开发能力和全球化商业销售能力，不断推